[뉴스엔뷰] 한미약품은 선천성 고인슐린증 치료 혁신신약 '에페거글루카곤(HM15136)' 연구 성과와 임상 2상 중간 분석 결과를 공개했다.

지난달 16일(현지시간)부터 18일까지 영국 리버풀에서 열린 유럽소아내분비학회(ESPE)에 참가해 '에페거글루카곤'의 임상 2상 경과를 발표하며, 희귀질환 환우들의 삶의 질 향상에 기여할 수 있는 치료제로서의 잠재력을 입증했다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는희귀질환으로, 2만5000~5만명당 1명 꼴로 발병한다.

현재까지 승인된 치료제(1건)가 있긴 하지만 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 부작용(다모증, 체액 저류, 심부전 등)이 심해 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 궁극적으로 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.

한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료 혁신신약 '에페거글루카곤'을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발했다.

현재 에페거글루카곤의 안전성, 내약성, 약동학 및 유효성을 평가하기 위한 글로벌 임상 2상이 다회 용량 증량, 공개, 개념증명 방식으로 진행되고 있다.

이번 ESPE에서 한미약품은 에페거글루카곤의 임상 2상 중간 분석 결과를 발표하며, 코호트 1의 여섯 번째 대상자를 8주간 치료한 뒤 안전성과 내약성, 약동학 및 유효성을 평가한 데이터를 공개했다.

그 결과 에페거글루카곤은 안전성과 내약성이 우수했으며, 활력 징후와 신체검사, 안전성 실험실 검사, 심전도에서 특이사항이 발견되지 않았다. 또 치료를 중단해야 하는 부작용이나 특별히 우려할 부작용은 보고되지 않았다.

특히 전체 투여기간동안 주당 저혈당(혈당〈70mg/dL) 및 심각한 저혈당(혈당〈54mg/dL)발생 횟수와 시간이 유의미하게 감소했고, 8주 차 평균 반감기는 146시간으로 나타나면서 주 1회 투약 간격을 뒷받침하는 결과가 확인됐다.

이 신약이 최종 상용화에 이르면, 치료 효과의 지속성 및 안전성, 투약 편의성 측면에서 환자들의 고통을 크게 덜어줄 수 있을 것으로 기대된다.