[뉴스엔뷰] 국내 제약사 한미약품과 GC녹십자가 공동으로 연구하는 파브리병 치료제가 희귀약으로 지정됐다.

한미약품은 GC녹십자와 공동 연구 중인 파브리병 신약 'LA-GLA'(코드명 HM15421/GC1134A)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.

희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다.

희귀의약품으로 지정되면 신약허가 심사비용 면제, 세금 감면, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등 혜택이 부여된다.

한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 LA-GLA는 세계 최초 월 1회 피하투여 용법으로 파브리병 치료 혁신신약이다. 기존 치료제의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 개발되고 있다.

현재 파브리병 환자는 2주에 한 번씩 병원에서 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 한계점이 있다.

파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로, 'LSD'(리소좀 축적질환)의 일종이다.

불필요한 물질들을 제거하는 세포내 소기관 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제 A'가 결핍되며 발생한다. 체내 처리되지 못한 당지질이 계속 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 이로 인해 장기가 서서히 손상돼 사망에 이르는 진행성 희귀난치 질환이다.

한미약품은 지난 2월 미국 샌디에이고에서 열린 'WORLD Symposium 2024'에서 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병 및 말초신경 장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 발표했다. 이를 토대로 GC녹십자와 함께 LA-GLA의 글로벌 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다.