GC녹십자 "FDA, 산필리포증후군 치료제 패스트트랙 지정"

[뉴스엔뷰] GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았다.

지난달 FDA로부터 임상 1상 시험계획서(IND)를 승인받은 데 이어, 이번에 패스트트랙 지정을 받았다.

패스트트랙 제도는 FDA가 심각하거나 의료 서비스가 충분하지 않은 질환을 치료할 것으로 기대되는 약물을 특별히 지정해 신속한 개발을 돕는 제도다.

패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 지원을 받게 된다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상을 유발, 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세를 전후해 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오 신약이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다.

GC녹십자는 현재 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.